((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Mise à jour des actions, ajout de détails sur la conférence téléphonique aux paragraphes 5 et 7, et d'un commentaire d'analyste au paragraphe 8) par Kamal Choudhury
Capricor Therapeutics CAPR.O a déclaré mercredi que sa thérapie cellulaire pour un trouble musculaire rare avait atteint l'objectif principal d'une étude de phase avancée, ravivant les espoirs d'approbation aux États-Unis après un revers et multipliant ses actions par plus de quatre.
Les actions de la société basée à San Diego ont grimpé de 328 % pour atteindre 27,25 dollars, en passe d'ajouter environ 955 millions de dollars à la valeur du marché, si les gains se maintiennent.
En juillet, la Food and Drug Administration des États-Unis a refusé d'approuver le traitement, le deramiocel, en demandant des données supplémentaires après avoir déclaré que le traitement ne répondait pas aux exigences en matière d'efficacité.
Capricor a déclaré qu'elle prévoyait d'utiliser les nouveaux résultats dans sa réponse à la "lettre de réponse complète" de l'agence Capricor avait déjà convenu avec la FDA que cet essai pourrait appuyer l'approbation de son traitement pour les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne.
La FDA a indiqué qu'il s'agirait d'une resoumission de classe 2 avec un délai d'environ six mois, a déclaré Linda Marbán, directeur général, aux analystes, ajoutant que l'entreprisechercherait à obtenir un examen rapide.
Au cours de l'essai mené auprès de 106 patients, ceux qui ont reçu le deramiocel ont constaté un ralentissement de 54 % du déclin de la fonction des membres supérieurs par rapport au placebo, tandis que l'aggravation de la fonction cardiaque a été ralentie de 91 %, ces deux résultats étant statistiquement significatifs, a indiqué la société. Le traitement a été généralement bien toléré.
La société a déclaré qu'elle avait répondu aux exigences en matière de chimie, de fabrication et de contrôle et qu'elle avait passé une inspection préalable à l'octroi d'une licence pour son usine de fabrication commerciale de San Diego.
Madison El-Saadi, analyste chez B. Riley Securities, a déclaré qu'il s'attendait à ce que le traitement soit approuvé car les données ont fourni un "signal d'efficacité sans ambiguïté" pour tous les objectifs de l'essai.
La maladie de Duchenne, une maladie génétique rare qui provoque une dégénérescence musculaire, touche moins de 50 000 personnes aux États-Unis, selon les National Institutes of Health. Les complications cardiaques sont la principale cause de décès chez les patients, généralement âgés d'une vingtaine ou d'une trentaine d'années.
0 commentaire
Vous devez être membre pour ajouter un commentaire.
Vous êtes déjà membre ? Connectez-vous
Pas encore membre ? Devenez membre gratuitement
Signaler le commentaire
Fermer